Zespół chińskich naukowców planuje po raz pierwszy użyć metody edytowania genów CRISPR-Cas9 na ludziach. Procedura odbędzie się w sierpniu i będzie miała miejsce w Zachodnio-chińskim Szpitalu Uniwersytetu Syczuańskiego. Działaniu eksperymentalnej technologii zostaną poddani pacjenci chorzy na raka płuc, u których chemoterapia, terapia radiacyjna i inne konwencjonalne metody nie przyniosły poprawy stanu zdrowia.

Jeśli próby zakończą się sukcesem, możemy oczekiwać rewolucji w dziedzinie leczenia wielu przypadłości.

CRISPR-Cas9 to konstrukt DNA wykorzystujący „włókno” RNA, by zlokalizować pewną określoną część sekwencji genetycznej. Enzymy Cas9 następnie „wycinają” część DNA, która może być dzięki temu zastąpiona nową informacją.

W przypadku chińskiej terapii, segment DNA pacjentów – konkretnie, w komórkach ich systemu odpornościowego – zostanie usunięty, ale na jego miejsce nie zostanie wprowadzony żadna inna informacja.

Na początku, limfocyty T zostaną wydobyte z krwi pacjenta. W kolejnym kroku, użyta zostanie metoda CRISPR-Cas9 – dzięki niej, usunięty zostanie gen odpowiedzialny za produkcję proteiny PD-1, która według badań negatywnie wpływa na zdolność limfocytów T do zwalczania raka. Zmodyfikowane genetycznie komórki zostaną później rozmnożone w laboratorium, a następnie – wprowadzone do organizmu pacjenta.

Próba ma na celu sprawdzenie, czy modyfikacje genetyczne systemu odpornościowego są skuteczną i niewywołującą powikłań metodą leczenia chorób u ludzi. Na dziesięciu pacjentach przetestowane zostanie dziesięć różnych dawek zmodyfikowanych komórek. Istnieją obawy, że zmodyfikowane limfocyty T mogą atakować nie tylko komórki rakowe, ale również części ciała pacjentów – np. jelita, czy gruczoły wydzielające adrenalinę.

Czy jest to bezpośredni efekt chińskiego podejścia do bioetyki? I tak i nie.

Amerykańskie Narodowe Instytuty Zdrowia (NIH) zaaprobowały podobną procedurę miesiąc temu. Co ciekawe, Amerykanie nie tylko usuną gen odpowiedzialny za produkcję PD-1, ale również dodadzą kilka własnych – tak, by komórki mogły zwalczać trzy różne typy nowotworów – czerniaka, mięsaka i szpiczaka mnogiego. Ta próba odbędzie się jednak dopiero pod koniec roku – musi zostać zaaprobowana przez Agencję Żywności i Leków, oraz akademicką komisję ds. oceny. Podobna terapia miała miejsce w Wielkiej Brytanii, gdzie lekarze wykorzystali metodę podobną do CRISPR – zwaną TALEN, by wyleczyć małą dziewczynkę z białaczki.

Niemniej, Chińczycy jako pierwsi wykorzystali CRISPR, by edytować ludzkie embriony, oraz jako pierwsi stworzyli edytowane przy pomocy CRISPR ssaki naczelne. W Chinach miały również miejsce eksperymenty zmierzające ku podwyższeniu masy mięśniowej bydła hodowlanego. Istnieje również propozycja modyfikowania genetycznego świńskich narządów, tak by mogły być wszczepiane człowiekowi.

Tak czy inaczej, próba która odbędzie się w Chinach będzie najbardziej radykalnym, jak do tej pory, wykorzystaniem technologii CRISPR.

[źródło i grafika: popularmechanics.com]

Spodobał Ci się ten artykuł? Podaj dalej!