WRÓĆ DO STRONY
GŁÓWNEJ
Nauka

Dzięki temu projektowi, wielu niedowiarków zmieniło swoje zdanie na temat RNAi.

Około 85% białek w organizmie człowieka nie może być celem dla leków. Choroba zaczyna się od niezdarności- rozlania kawy, potknięcia się na schodach. Ale stan ciągle się pogarsza. Mowa jest o rodzinnej polineuropatii amyloidowej (FAP). Większość pacjentów umiera w ciągu 10-15 lat od pierwszych objawów.

Do tej pory nie było na nią lekarstwa. Choroba spowodowana jest zniekształceniem białek wytwarzanych w wątrobie. Jedyna metoda to przeszczep tego organu, ale niewielu pacjentów dostaje tę możliwość.

W 1988 roku naukowcy z Carnegie Institution and the University of Massachusetts dokonali odkrycia, na temat w jaki sposób komórki regulują wytwarzanie białek. Pewne rodzaje RNA mogą wyłączyć konkretne geny. Zostało to nazwane interferencją RNA (RNAi). Już wtedy naukowcy dostali sugestię, że istnieje możliwość wyłączenia produkcji każdego białka w organizmie. Osiem lat później, za to odkrycie, dostali oni nagrodę Nobla.

W 2002 roku ruszył projekt, który miał umożliwić wykorzystanie RNAi do walki z chorobami typu FAP. Ale im się to nie udawało. Badania straciły poparcie firm farmaceutycznych, a nawet były zdania, że naukowcy się skompromitowali. Na szczęście ich przekonanie o własnej słuszności i możliwości osiągnięcia celu, nie upadło. Aktualnie testują oni nowy sposób na FAP na ludziach i jest to dopiero początek rewolucji. Zespół posiada 11 leków, które pomogą w walce między innymi z hemofilią, wirusowym zapaleniem wątroby typu B a nawet z wysokim poziomem cholesterolu. Firma farmaceutyczna Sanofi wsparła badania kwotą 700 milionów dolarów. Aktualnie jest 15 leków opartych na RNAi w testach klinicznych. Robert Langer, profesor na MIT, mówi:

Dzięki temu projektowi, wielu niedowiarków zmieniło swoje zdanie na temat RNAi.

Podczas badań naukowcy natknęli się na wiele problemów. Wiele pomysłów działało idealnie na muszkach owocówkach, ale u ssaków pododawały one śmierć komórek. Nie mogli też wymyślić sposobu dostarczania RNA. Jednak wszystkie problemy, po długim czasie, zostały rozwiązane. Pewna część nanocząsteczek lipidowych umożliwiła dostarczenie RNA do odpowiednich części komórek. To odkrycie pozwoliło na rozpoczęcie badań klinicznych.

Jednym z kolejnych potencjalnych zastosować RNAi jest walka z rakiem. Może ono wyłączyć białka tylko i wyłącznie występujące w nowotworach! Jeśli badania utrzymają temp z ostatnich miesięcy, to być może znajdzie się skuteczniejsze zastępstwo dla chemioterapii.

Źródło, zdjęcie: http://www.technologyreview.com/