Naukowcy z University of Pennsylvania oraz szpitala dziecięcego w Filadelfii opisali swoje dokonania związane z edycją genów przy pomocy narzędzia CRISPR. W ten sposób badacze byli w stanie na poziomie prenatalnym wyleczyć myszy z poważnej choroby metabolicznej.
Przełomowe badanie skupiło się na myszach zmodyfikowanych genetycznie w taki sposób, aby miały dziedziczną tyrozynemię typu 1. Jest to śmiertelna choroba atakująca wątrobę, która występuje także u ludzi. Następnie naukowcy wykorzystali CRISPR do wyłączenia efektów genetycznej mutacji powodującej chorobę. W przyszłości planują oni użyć tego samego narzędzia nie tylko do usunięcia niepożądanych elementów, ale również bezpośredniego poprawienia mutacji.
W opisywanym przypadku leczenie płodu nie zaszło w macicy, lecz został on wyciągnięty, a następnie ponownie w niej umieszczony. Edycja genów okazała się niezwykle efektywna – poprawiła działanie wątroby i wydłużyła życie gryzonia. W porównaniu do myszy leczonych w tradycyjny sposób, te, które przeszły kurację przy użyciu CRISPR znajdowały się w znacznie lepszym stanie.
Oczywiście zastosowanie tej metody na ludziach na pewno nie nastąpi w najbliższym czasie. Pomijając przeszkody natury etycznej, technika wymaga jeszcze wielu usprawnień. Należy jednak zaznaczyć, że może to być ogromny przełom w leczeniu pacjentów na poziomie prenatalnym.
[Źródło: newatlas.com]
Czytaj też: Naukowcy dzięki CRISPR prześledzą rozwój każdej komórki w organizmie
