Czyżby naukowcy położyli właśnie podwaliny pod rewolucję w leczeniu Pląsawicy Huntingtona oraz choroby Parkinsona?
Profesor Roger Pocock z Monash Biomedicine Discovery Institute (BDI) i badacze z University of Cambridge pod kierownictwem profesora Davida Rubinszteina stwierdzili, że mikroRNA odgrywają ważną rolę w kontrolowaniu agregatów białek. Dokładnie tych, które gromadzą się z powodu nieprawidłowego działania w procesie „składania”, które określa ich kształt.
MikroRNA, krótkie pasma materiału genetycznego, to małe, ale potężne cząsteczki, które regulują wiele różnych genów jednocześnie. Naukowcy starali się zidentyfikować określone mikroRNA, które są ważne dla regulacji agregatów białek i znajdują się w miR-1. Jego poziom jest z kolei niski u pacjentów z chorobami neurodegeneracyjnymi, takimi jak wspomniane choroby.
Teraz najlepiej oddać głos badaczom, bo jak twierdzą:
Sekwencja miR-1 jest taka sama u robaka Caenorhabditis elegans jak u ludzi, mimo że dzieli [oba organizmy] 600 milionów lat ewolucji
Usunęliśmy miR-1 w robaku i przyjrzeliśmy się efektowi w przedklinicznym modelu Huntingtona i stwierdziliśmy, że kiedy nie masz tego mikroRNA, następuje większa agregacja. To sugerowało, że miR-1 zaczął pełnić ważną rolę do usunięcia agregatów Huntingtona.
Następnie naukowcy wykazali, że miR-1 pomógł chronić przed toksycznymi agregatami białkowymi, kontrolując ekspresję białka TBC-7 u robaków. Białko to reguluje autofagię, czyli proces usuwania i recyklingu uszkodzonych komórek przez organizm i ma kluczowe znaczenie dla usuwania toksycznych białek z komórek.
Naukowcy tymczasowo opatentowali swoje odkrycia i prowadzą rozmowy z firmami farmaceutycznymi na temat tłumaczenia badań. Będą dalej testować to w przedklinicznych modelach choroby Huntingtona i Parkinsona.
