Edycje genów za pomocą CRISPR mogą zostać wykorzystywane do prawie wszystkiego – od modyfikowania roślin po ratowanie ludzi. Naukowcy z University of Texas Southwestern skupili się na zatrzymaniu postępu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) u psów.
DMD jest jedną z najczęstszych śmiertelnych chorób genetycznych u dzieci. Występuje ona w około 1 na 3500 urodzeń wśród chłopców na całym świecie. Obecnie nie ma skutecznej metody na wyleczenie tej choroby. Naukowcy pokazali właśnie, w jaki sposób można przywrócić dystrofinę w mięśniach i tkance sercowej o 92%. Zostało to przetestowane na psach, które posiadały taką mutację. Komponenty CRISPR zostały im dostarczone przez nieszkodliwego wirusa i doprowadziły do udanej edycji genu i tym samym zatrzymania choroby.
Oczywiście potrzeba więcej badań, aby przenieść to na ludzi, ale to właśnie jest ostatecznym celem. Zespół udzielił licencji firmie biotechnologicznej Exonics Therapeutics, które ma im pomóc w stworzeniu odpowiedniego lekarstwa. Miejmy nadzieję, że stanie się to w miarę szybko.
Źródło: https://www.digitaltrends.com, zdjęcie: By RicardoGuimaraes [CC0], from Wikimedia Commons
