Pierwsze badanie kliniczne z wykorzystaniem edycji genów CRISPR poza Chinami zostało właśnie oficjalnie rozpoczęte. Prowadzą je firmy CRISPR Therapeutics i Vertex a ma ono na celu wyleczenie rzadkiej choroby krwi.
Już w 2018 roku został złożony wniosek dotyczący rozpoczęcia tych badań. Jednakże FDA wstrzymało je w oczekiwaniu na odpowiedzi na niektóre pytania. Dopiero po ich uzyskaniu będzie można przejść do pełnych badań klinicznych – póki co przeprowadzone zostaną tylko te wstępne.
Terapia nosi nazwę CTX001 i jest przeznaczona do leczenia beta-talasemii i niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Obie choroby są spowodowane mutacją w pojedynczym genie. CTX001 obejmuje inżynierię komórek macierzystych pacjenta i wprowadzenie jednej zmiany genetycznej, która ma za zadanie podnieść poziom hemoglobiny płodowej w czerwonych ciałkach krwi.
Czytaj też: Jagody znacząco obniżają ryzyko choroby sercowo-naczyniowej
Badanie jest jednym z pierwszych, które będzie miało miejsce. Początkowo skupi się ono tylko na dwóch pacjentach w celu oceniania bezpieczeństwa. Dopiero później nadejdzie druga faza badań przeprowadzona już na znacznie większej ilości pacjentów.
Pierwsza osoba została już wybrana i rozpocznie leczenie w ciągu najbliższych miesięcy w USA. Co ciekawe, terapia CTX001 nie jest jedyna, która rozwijana jest przez naukowców z Uniwersytetu Pensylwanii. Pracują oni także nad wykorzystaniem CRISPR do leczenie szpiczaka mnogiego, mięsaka i czerniaka.
W Chinach testy CRISPR trwają przynajmniej od dwóch lat, jednakże żadne publikacje na ten temat nie zostały jeszcze ujawnione. Nowe raporty sugerują ogromne problemy z procedurami oraz ze śledzeniem pacjentów poddanych tym terapiom. Mamy nadzieję, że testy poza tym krajem będą znacznie bardziej pomyślne.
Czytaj też: W jaki sposób bakterie jelitowe kontrolują ekspresję genów?
Źródło: Newatlas
