FDA zaakceptowała właśnie najdroższy lek w historii. Jest to terapia genowa, którą opracowało Novartis. Kosztuje ona aż 2,125 miliona dolarów.
Lek ma pomagać w walce z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Choruje na nie około 400 dzieci rodzonych każdego roku w Stanach Zjednoczonych. FDA zatwierdziło terapię dla dzieci poniżej 2 roku życia, a będzie ona dostępna w ciągu najbliższych dwóch tygodni.
Czytaj też: Opracowano nowe czujniki inspirowane pająkami
Leczenie ukierunkowane jest na wadliwy gen, który osłabia mięśnie dziecka. Jest to na tyle mocne, że nie jest ono zdolne do poruszania się a ostatecznie przestaje ono oddychać i połykać. Choroba występuje w czterech typach a terapia przeznaczona jest dla każdego z nich. Jest to jednorazowa infuzja, która trwa około godziny.
Novartis poinformował, że pozwoli ubezpieczycielom na płacenie za terapię przez 5 lat – roczny koszt to 425 tysięcy dolarów. Firma udzieli też rabatu, jeśli leczenie nie zadziała u danego pacjenta. Co ciekawe, niezależna grupa non-profit oceniła, że cena jest prawidłowa i nie została zawyżona. Leczenie radykalnie zmienia życie rodzin dotkniętych przez chorobę i rzeczywiście jest tyle warte.
Czytaj też: Po co NASA wystrzeli drożdże w kosmos?
Źródło: Medicalxpress
